4 въпроса за задаване на лечения и терапии за гръбначна мускулна атрофия

Съдържание

• 1. Какви видове терапии за „качество на живот“ са налични?
• 2. Какво могат да направят терапиите с рецепта за мен?
• 3. Чух за няколко вълнуващи нови лечения за SMA. Какви са те и предлагат ли ми се?
• 4. Добър кандидат ли съм за клинични изпитвания?
• Отвеждането

Въпреки че в момента няма лек за гръбначна мускулна атрофия (SMA), са налични лечения и терапии. Това означава, че има много начини да се съсредоточите върху постигането на възможно най-доброто качество на живот. Хората със SMA разчитат на възможностите за лечение и терапия, за да живеят максимално удобно и продуктивно.

Но с толкова много вариации в симптомите и тежестта, как да разберете какво е най-доброто за вас или любимия човек? По-долу са дадени четири въпроса, които да зададете на вашия доставчик на здравни услуги, за да ви помогне да определите правилните варианти за вашите обстоятелства.

1. Какви видове терапии за „качество на живот“ са налични?

Важно е да можете да правите неща, които ви харесват, и да изследвате интереси, които съответстват на физическите ви способности. Силната мускулна слабост и атрофия, причинени от SMA, не влияят само на физическата сила. Те също могат сериозно да засегнат способността да дишате, преглъщате и понякога да говорите.

Да останем максимално активни е жизненоважно за забавянето на развитието на SMA и поддържането на високо качество на живот. Физикалната терапия може да помогне за стойка, да предотврати неподвижността на ставите и да помогне за поддържане на сила. Упражненията за разтягане могат да помогнат за намаляване на спазмите и да подобрят обхвата на движение и циркулация. Прилагането на топлина може временно да облекчи мускулната болка и скованост.

С напредването на SMA се предлагат терапии за проблеми с речта, дъвчене и преглъщане. Помощните устройства могат да помогнат на човек, който има SMA да ходи, да говори и да се храни, което може да им позволи да запазят своята независимост.

2. Какво могат да направят терапиите с рецепта за мен?

Мускулна болка и спазми, намален обхват на движение и проблеми около дъвченето, преглъщането и напушването могат да бъдат лекувани с лекарства, отпускани по лекарско предписание.

Националният институт за неврологични разстройства и инсулт предлага да попитате вашия лекар за мускулни релаксанти като баклофен (Габлофен), тизанидин (Zanaflex) и бензодиазепини. Понякога ботулиновият токсин се инжектира директно в слюнчените жлези за спазми на челюстта или при отпадане. Прекомерната слюнка може също да се лекува с амитриптилин (Elavil), гликопиролат (Robinul) и атропин (Atropen).

Депресията и тревожността са две косвени ефекти, които са често срещани при SMA. Разговорът със съветник или терапевт може да бъде добър начин за справяне с тези проблеми. В някои случаи е подходяща поддръжка на лекарства с рецепта.

3. Чух за няколко вълнуващи нови лечения за SMA. Какви са те и предлагат ли ми се?

Nusinersen (продава се под марката Spinraza) беше първото одобрено от FDA лечение SMA. Това не е лек за SMA, но може да забави състоянието. В статия, публикувана в The New England Journal of Medicine, се съобщава, че около 40 процента от тези, които приемат това лекарство, изпитват забавяне на напредването на болестта. Много от участниците също съобщават за подобрена мускулна сила с лекарството.

Onasemnogene abeparvovec (продава се под марката Zolgensma) е одобрен от FDA през 2019 г. Това е генна терапия за деца под 2 години. Той третира най-често срещаните видове SMA. Участниците в клиничните изпитвания видяха по-добро движение и функция на мускулите и успяха да постигнат основни етапи като пълзене и седене.

Спинраза и Золгенсма са сред най-скъпите лекарства в историята. Можете обаче да се консултирате със своя застрахователен доставчик, за да видите дали те покриват тези лекарства. Възможно е също така да получите финансова помощ чрез програмите за подпомагане на пациентите на производителите.

Първоначалните лечения на Spinraza са на цена от 750 000 долара. Последвалите лечения могат да добавят до стотици хиляди долари повече. Еднократната доза Zolgensma струва 2125 000 долара.

Вашият доставчик на здравни услуги трябва да ви помогне да разберете всички потенциални ползи и рискове, свързани с тези лекарства, преди да приемете лечение.

4. Добър кандидат ли съм за клинични изпитвания?

Много хора, живеещи със SMA, се интересуват от клинични изпитвания, надявайки се на подобряване на състоянието си или дори на лечение. Но клиничните изпитвания често са сложни и могат да бъдат по-малко полезни, отколкото хората се надяват. Въпреки че крайната цел винаги е ефективно лечение, достъпно на открития пазар, това не е резултатът от повечето опитни лекарства.

Всъщност повечето пробни лекарства никога не получават одобрение на FDA. През 2016 г. независимо и валидирано проучване разкри изненадваща тенденция: одобрението на FDA за пробни лекарства намалява драстично от 2004 г. до около 10 процента. С други думи, на всеки 100 лекарства, които кандидатстват за одобрение, само 10 го правят през процеса. Това включва лекарства, които могат да лекуват SMA. Според нестопанската организация Cure SMA, основните причини за неуспех са проблемите на безопасността, липсата на ефективност и производствените проблеми.

Пробното участие е лично решение и трябва да прецените внимателно своите възможности спрямо рисковете. Вашият доставчик на здравни услуги може да ви помогне да намерите всички изследвания, за които сте се класирали, но е важно да управлявате очакванията си. Изпитванията имат известен потенциал нагоре, но има потенциално неизвестни рискове за здравето. Повечето хора не виждат значителни резултати.

Можете да намерите пълна директория с активни американски проучвания в ClinicalTrials.gov.

Отвеждането

Много университети, болници, биотехнологични учени и търговски фармацевтични компании активно търсят по-добри начини за лечение на SMA. Дотогава разбирането на вашите възможности и вземането на информиран избор за вашето лечение може да бъде мощен начин да ви помогнем да управлявате симптомите си и да живеете най-добрия си живот.