Попитайте експерта: Пробиви и клинични изпитвания за миелофиброза

Съдържание

• Какви скорошни и текущи клинични изпитвания се случват за миелофиброза?
• Имало ли е скорошни научни постижения за управление или лечение на миелофиброза?
• Къде и как някой може да намери клинични изпитвания за миелофиброза, в които да участва?
• Колко успешни са били съвременните методи за лечение на миелофиброза?
• Има ли рискове за записване в клинично изпитване?
• Какви са най-добрите начини за предотвратяване на прогресията на миелофиброза?
• Има ли лек за миелофиброза?

Какви скорошни и текущи клинични изпитвания се случват за миелофиброза?

Това е много активно време за изследване на миелофиброза. Преди няколко години изпитванията JAKARTA и JAKARTA2 съобщават за свиване на далака и подобряване на симптомите със селективния JAK2 инхибитор fedratinib.

Съвсем наскоро изпитването PERSIST показа ефикасност на мултикиназния инхибитор пакритиниб. Фазата III изпитание за това вълнуващо лекарство активно се набира. Пробата SIMPLIFY показа обнадеждаващи резултати за JAK1 / JAK2 инхибитора момелотиниб.

Десетки продължаващи клинични проучвания разглеждат нови целеви лекарства, самостоятелно или в комбинация с лекарства, вече одобрени за миелофиброза. Надяваме се, че в нашия набор от инструменти ще има повече инструменти за лечение на това заболяване, след като текущите изследвания приключат.

Имало ли е скорошни научни постижения за управление или лечение на миелофиброза?

Абсолютно. Лекарите знаят за значението на инхибирането на JAK2 за лечение на миелофиброза още от одобряването на Джакафи (руксолитиниб) за лечение на миелофиброза през 2011 г.

Инхибиторът JAK2 Инребик (федратиниб) беше одобрен миналата година за миелофиброза с междинен резултат 2 или с висок риск. Вече можем да го използваме или предварително, или след прогресията на Джакафи.

Пакритиниб е друго много вълнуващо лекарство. Тъй като не потиска костния мозък, можем да го използваме при пациенти с много нисък брой на тромбоцитите. Това е често срещана находка при пациенти с миелофиброза, които могат да ограничат възможностите за лечение.

Къде и как някой може да намери клинични изпитвания за миелофиброза, в които да участва?

Най-лесният и най-добрият начин да участвате в изпитване е да попитате вашия лекар. Те могат да екранизират десетки проучвания, за да видят кое би било най-подходящо за вашия тип и стадий на заболяване. Ако изпитването не е достъпно в кабинета на вашия лекар, те могат да координират сезиране в център, предлагащ изпитването.

Clinicaltrials.gov е база данни, поддържана от Националните здравни институти, която изброява всички налични клинични изпитвания. Той е отворен за всеки преглед и е лесен за търсене. Това обаче може да бъде объркващо за хора без медицинска подготовка.

Групите за застъпничество на пациенти също са отлични ресурси за редица теми, включително клинични изпитвания. Вижте MPN образователната фондация или MPN Advocacy & Education International.

Колко успешни са били съвременните методи за лечение на миелофиброза?

През последните 10 години миелофиброзата е изминала много. Геномните анализи помогнаха за фина настройка на нашата система за оценка на риска. Той помага на лекарите да определят кой ще се възползва най-много от трансплантация на костен мозък.

Списъкът на ефективните лекарства за миелофиброза нараства. Тези лекарства помагат на пациентите да живеят по-дълго с по-малко симптоми и по-добро качество на живот.

Предстои ни още дълъг път. Надяваме се, че настоящите и бъдещи изследвания ще ни донесат още повече одобрени терапии и по-добри комбинации от лечение, за да подобрят допълнително резултатите за хората с миелофиброза.

Има ли рискове за записване в клинично изпитване?

Всяко медицинско лечение има рискове и ползи. Клиничните изпитвания не са изключение.

Клиничните изпитвания са много важни. Те са единственият начин лекарите да открият нови и подобрени методи за лечение на рак. Пациентите в опити получават най-доброто управление на грижите.

Рисковете са различни за всяко отделно изследване. Те могат да включват специфични странични ефекти на изследваното лекарство, липса на полза от терапията и назначаване на плацебо.

Трябва да подпишете информирано съгласие за записване в клинично изпитване. Това е продължителен процес с изследователския екип. Вашият здравен екип внимателно ще прегледа и обясни всички рискове и ползи за вас.

Какви са най-добрите начини за предотвратяване на прогресията на миелофиброза?

Все още не е ясно как можем наистина да повлияем на прогресията на болестта. Дългосрочното проследяване на събраните данни от изпитванията COMFORT предполага, че лечението с Jakafi може да удвои общата преживяемост в сравнение с най-добрата налична терапия към момента.

Тази констатация е донякъде противоречива. Не е ясно дали ползата за оцеляване е от забавена прогресия или други ползи, като подобрено хранене след свиване на далака.

Има ли лек за миелофиброза?

Най-добрият шанс за дългосрочен контрол на заболяването е трансплантация на костен мозък, известна още като трансплантация на стволови клетки. Изглежда лекува някои пациенти. Трудно е да се предвиди със сигурност.

Трансплантацията е опция с висок риск и високо възнаграждение. Подходящо е само за определени пациенти, които могат да издържат на строгостта на процеса. Вашият лекар може да посъветва дали трансплантацията на костен мозък е подходящ вариант за вас и да координира сезиране на опитен екип за трансплантация за консултация.

Айви Алтомаре, доктор на медицинските науки, е доцент по медицина в университета Дюк и помощник-медицински директор на Мрежата за рак на херцозите. Тя е отличена с награда преподавател с клиничен фокус върху повишаване на осведомеността и достъп до клинични изпитвания за онкология и хематология в селските общности.