Генна терапия: какво е това, как се прави и какво може да се лекува

Съдържание

• Как се прави
• Техника CRISPR
• Техника за Т-клетки на автомобила
• Болести, които генната терапия може да лекува
• Генна терапия срещу рак

Генната терапия, известна също като генна терапия или генно редактиране, е иновативно лечение, което се състои от набор от техники, които могат да бъдат полезни при лечението и профилактиката на сложни заболявания, като генетични заболявания и рак, чрез модифициране на специфични гени.

Гените могат да се определят като основна единица за наследственост и са съставени от определена последователност от нуклеинови киселини, т.е. ДНК и РНК, и които носят информация, свързана с характеристиките и здравето на човека. По този начин този вид лечение се състои в предизвикване на промени в ДНК на клетките, засегнати от болестта, и активиране на защитните сили на организма, за да разпознае увредената тъкан и да насърчи нейното елиминиране.

Болестите, които могат да бъдат лекувани по този начин, са тези, които включват някои промени в ДНК, като рак, автоимунни заболявания, диабет, муковисцидоза, наред с други дегенеративни или генетични заболявания, но в много случаи те все още са във фаза на развитие тестове.

Как се прави

Генната терапия се състои в използване на гени вместо лекарства за лечение на заболявания. Това се прави чрез промяна на генетичния материал на тъканта, компрометирана от болестта, от друга нормална. Понастоящем генната терапия се извършва с помощта на две молекулярни техники, техниката CRISPR и техниката T-Cell Car:

Техника CRISPR

Техниката CRISPR се състои от промяна на специфични области на ДНК, които могат да бъдат свързани със заболявания. По този начин, тази техника позволява гените да се променят в определени места, по точен, бърз и по-евтин начин. Като цяло техниката може да се изпълни в няколко стъпки:

• Идентифицират се специфични гени, които също могат да се нарекат целеви гени или последователности;
• След идентифициране учените създават последователност „ръководна РНК“, която допълва целевия регион;
• Тази РНК се поставя в клетката заедно с протеина Cas 9, който действа чрез изрязване на целевата ДНК последователност;
• След това в предишната последователност се вмъква нова ДНК последователност.

Повечето генетични промени включват гени, разположени в соматични клетки, т.е. клетки, които съдържат генетичен материал, който не се предава от поколение на поколение, ограничавайки промяната само до този човек. Появиха се обаче изследвания и експерименти, при които техниката CRISPR се извършва върху зародишни клетки, тоест върху яйцеклетката или спермата, което генерира поредица от въпроси относно приложението на техниката и нейната безопасност в развитието на човека. .

Все още не са известни дългосрочните последици от техниката и редактирането на гени. Учените смятат, че манипулацията с човешки гени може да направи човек по-податлив на появата на спонтанни мутации, което може да доведе до свръхактивиране на имунната система или поява на по-сериозни заболявания.

В допълнение към дискусията за редактирането на гени, които да се въртят около възможността за спонтанни мутации и трансмисивност на промяната за бъдещите поколения, етичният въпрос на процедурата също е широко обсъждан, тъй като тази техника може да се използва и за промяна на бебето характеристики, като цвят на очите, височина, цвят на косата и др.

Техника за Т-клетки на автомобила

Техниката Car T-Cell вече се използва в САЩ, Европа, Китай и Япония и наскоро се използва в Бразилия за лечение на лимфом. Тази техника се състои в промяна на имунната система, така че туморните клетки лесно да бъдат разпознати и елиминирани от тялото.

За целта защитните Т клетки на човека се отстраняват и генетичният им материал се манипулира чрез добавяне на CAR гена към клетките, който е известен като химерен антигенен рецептор. След добавяне на гена, броят на клетките се увеличава и от момента, в който е проверен достатъчен брой клетки и наличието на по-адаптирани структури за разпознаване на тумори, се предизвиква влошаване на имунната система на човека и след това инжектиране на защитни клетки, модифицирани с гена CAR.

По този начин се активира имунната система, която започва да разпознава по-лесно туморните клетки и е в състояние да елиминира тези клетки по-ефективно.

Болести, които генната терапия може да лекува

Генната терапия е обещаваща за лечението на всяко генетично заболяване, но само за някои вече може да се извърши или е в етап на тестване. Генетичното редактиране е проучено с цел лечение на генетични заболявания, като муковисцидоза, вродена слепота, хемофилия и сърповидно-клетъчна анемия, но също така се счита за техника, която може да насърчи превенцията на по-сериозни и сложни заболявания , като например рак, сърдечни заболявания и HIV инфекция, например.

Въпреки че е по-проучен за лечение и профилактика на заболявания, редактирането на гени може да се прилага и в растенията, така че те да станат по-толерантни към изменението на климата и по-устойчиви на паразити и пестициди, както и в храни с цел да бъдат по-хранителни .

Генна терапия срещу рак

Генната терапия за лечение на рак вече се провежда в някои страни и е особено показана за конкретни случаи на левкемии, лимфоми, меланоми или саркоми, например. Този тип терапия се състои главно от активиране на защитните клетки на тялото, за да разпознават туморните клетки и да ги елиминират, което се извършва чрез инжектиране на генетично модифицирани тъкани или вируси в тялото на пациента.

Смята се, че в бъдеще генната терапия ще стане по-ефективна и ще замени досегашните лечения на рака, но тъй като тя все още е скъпа и изисква усъвършенствани технологии, за предпочитане е показана в случаи, които не реагират на лечение с химиотерапия и лъчетерапия и хирургия.